Anvisa e Roche cancelam registro do medicamento Elevidys, um dos mais caros do mundo

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a farmacêutica Roche cancelaram o registro do medicamento Elevidys ( delandistrogeno moxeparvoveque ), considerados um dos mais caros do mundo.

O motivo da decisão, publicada nesta segunda-feira (24) foi baseada na falta de dados que atendam aos requisitos regulatórios da autarquia.

“A Agência Nacional de Vigilância Sanitária esclarece que o cancelamento do registro não altera as obrigações da empresa relacionadas ao acompanhamento dos pacientes previamente expostos ao medicamento nos estudos clínicos e programas existentes, incluindo os pacientes brasileiros que receberam Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025, com monitoramento contínuo de segurança e reporte das informações pertinentes à Anvisa, nos termos da regulação aplicável”, diz comunicado.

“A Anvisa reafirma sua disposição em avaliar prioritariamente futuras submissões que tragam evidências adicionais, observados os requisitos regulatórios vigentes”, conclui a autarquia, no comunicado.

A aprovação do registro condicional do medicamento ocorreu em dezembro de 2024 apenas para crianças de 4 a 7 anos e que sejam deambuladores, ou seja, capazes de andar sem assistência.

Após ser aprovado o uso, a Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) havia definido o preço em até R$ 11 milhões a dose.

Nos EUA, o custo chega a quase R$ 20 milhões.

No entanto, o uso foi limitado a pessoas com distrofia muscular de Duchenne (DMD) para pacientes que não são capazes de andar sem assistência.

A medida foi comunicada em junho de 2025 após o óbito de dois adolescentes, de 16 e 15 anos, que utilizavam o remédio.

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Com a nova decisão, tomada nesta segunda, o registro foi formalmente cancelado.

Como o Elevidys funciona? O Elevidys é uma terapia gênica indicada para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença causada pelo gene DMD que produz a distrofina, uma proteína que ajuda a manter as células musculares do corpo intactas.