Por que Anvisa cancelou registro de um dos remédios mais caros do mundo

A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) cancelou, nesta segunda-feira (24), o registro do medicamento Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), uma terapia gênica de dose única avaliada em cerca de R$ 20 milhões e considerado um dos remédios mais caros do mundo .

A medida foi tomada a pedido da própria fabricante , a farmacêutica Roche, que comercializava o produto no país em parceria com a desenvolvedora norte-americana Sarepta Therapeutics.

Leia Mais 'O câncer levou tanta coisa... mas também nos deu algumas coisas' Anvisa cancela registro do Elevidys, medicamento para doenças graves Testosterona não é 'hormônio da juventude': médica faz alerta sobre pessoas que buscam tudo para evitar o envelhecimento Por que ocorreu o cancelamento De acordo com o comunicado conjunto emitido pela agência reguladora e pela farmacêutica, o cancelamento ocorreu porque os dados de eficácia e segurança acumulados até o momento não se mostraram suficientes para cumprir os requisitos regulatórios definitivos exigidos para a manutenção do registro.

O Elevidys possuía uma autorização condicional no Brasil desde dezembro de 2024.

Em julho de 2025, a comercialização do produto foi suspensa preventivamente pela Anvisa devido a alertas internacionais sobre eventos graves de insuficiência hepática aguda , incluindo casos fatais associados ao uso do medicamento.

Após a entrega de informações complementares pela Roche e discussões com a agência reguladora , a fabricante optou por soliciatar o cancelamento voluntário do registro .

Como funciona e qual a indicação para uso do Elevidys O Elevidys é indicado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara , neuromuscular e degenerativa que afeta quase exclusivamente meninos.

A condição compromete a produção de distrofina , uma proteína vital para a estabilidade das membranas das células musculares, o que provoca fraqueza e perda progressiva das capacidades motora, respiratória e cardíaca.

A terapia funciona a partir de um vetor viral para introduzir nas células do paciente um gene sintético que produz a microdistrofina, uma versão reduzida, porém funcional, da proteína ausente , com o objetivo de desacelerar o avanço da atrofia muscular.

No Brasil, a indicação clínica era restrita para crianças deambuladoras (capazes de caminhar de forma independente) de 4 a 7 anos que atendessem a critérios específicos e não tivesse anticorpos contra o vetor viral.

O impacto para os pacientes Com o cancelamento publicado no Diário Oficial da União, as atividades de importação, distribuição e comercialização do Elevidys estão oficialmente suspensas no Brasil.

Cabe agora à Anvisa orientar os procedimentos para os pacientes que já tinham iniciado os trâmites para a aquisição ou aplicação do medicamento.