Lito Sousa recebe terapia experimental contra Creutzfeldt-Jakob
Lito Sousa foi a primeira pessoa no mundo a poder testar a substância experimental ALN-6457 como tentativa de tratamento para a doença de Creutzfeldt-Jakob .
Segundo sua esposa, Mila Seidl, ele segue na UTI, está estável e não teve reação ao produto depois da aplicação.
O ALN-6457 ainda não foi testado em estudos clínicos com humanos.
A equipe médica espera avaliar possíveis mudanças no quadro por meio de exames nas próximas seis semanas.
A estratégia tenta reduzir a produção da proteína priônica, mas ainda não há prova de que interrompa a doença.
Imagem: o:peterschreiber.media/iStock Como funciona a substância O ALN-6457 é desenvolvido pela Regeneron, nos Estados Unidos, em parceria com a Alnylam Pharmaceuticals.
O produto ainda não passou por estudos clínicos, e os dados disponíveis são preliminares.
A tecnologia usa uma molécula chamada siRNA para interferir no RNA mensageiro que carrega as instruções para produzir a proteína priônica.
Na doença de Creutzfeldt-Jakob, essa proteína pode assumir uma forma anormal e provocar danos no cérebro.
A estratégia tenta diminuir a produção da proteína.
Com menos proteína priônica disponível, haveria, em teoria, menos material para participar do processo de formação das versões deformadas.
Por que o tratamento é experimental O acesso ao produto ocorreu por meio do chamado uso compassivo, mecanismo que permite a pacientes com doenças graves, debilitantes ou que ameaçam a vida receber produtos ainda experimentais quando não existem alternativas terapêuticas eficazes.
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A barreira hematoencefálica impede a passagem de muitas substâncias, e o siRNA ainda precisa permanecer funcional depois de entrar nas células.
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