Edição genética: técnica que ‘reescreve’ o DNA abre caminho para tratar doenças raras, mas levanta debates éticos

"A gente achava que ele não ia completar um ano".

Edição genética promete revolucionar tratamento de doenças raras A edição genética, antes restrita ao campo da ficção científica, está cada vez mais próxima da prática médica.

Avanços recentes têm permitido corrigir alterações específicas no DNA humano para tratar doenças graves e raras, ao mesmo tempo em que reacendem debates sobre os limites éticos da manipulação genética.

As possibilidades vão desde tratar pacientes já nascidos até modificar embriões antes mesmo do desenvolvimento de doenças hereditárias.

Um dos exemplos mais recentes é o caso de KJ, uma criança dos Estados Unidos que nasceu com uma doença genética rara que afeta o fígado e provoca o acúmulo de amônia no organismo.

Logo após o nascimento, exames apontaram níveis da substância cerca de 100 vezes acima do normal, colocando sua vida em risco.

Após identificar duas mutações em um gene responsável pelo controle da amônia, médicos da Universidade da Pensilvânia desenvolveram um tratamento personalizado para o menino.

A terapia utilizou uma técnica conhecida como CRISPR com edição de bases, capaz de alterar pontos específicos do DNA.

O medicamento foi administrado por meio de infusões direcionadas ao fígado, órgão afetado pela doença.

Segundo os pesquisadores, o tratamento conseguiu melhorar significativamente o quadro clínico da criança.

Hoje, aos dois anos, KJ apresenta desenvolvimento considerado normal para a idade, embora os médicos evitem falar em cura definitiva e ressaltem a necessidade de acompanhamento a longo prazo.

"A gente achava que ele não ia completar um ano": alteração de DNA permitiu tratamento de doença rara em bebê Reprodução/TV Globo Como funciona a edição genética O DNA humano contém cerca de 3 bilhões de letras químicas organizadas em aproximadamente 25 mil genes.

Pequenas alterações nessa sequência podem ser suficientes para provocar doenças genéticas.

A proposta da edição genética é corrigir esses erros diretamente na origem do problema.